2026年，一批創(chuàng)新藥已進(jìn)入研發(fā)后階段，接近審批沖刺期，有望獲批上市許可。本文對(duì)腫瘤、自身免疫、神經(jīng)系統(tǒng)及罕見(jiàn)病四大領(lǐng)域的品種進(jìn)行系統(tǒng)梳理與度分析，揭示其背后的研發(fā)邏輯與潛在臨床影響。

文末一表速覽2024—2025年已遞交新藥上市許可申請(qǐng)（NDA）或生物制品上市許可申請(qǐng)（BLA）的品種（不完全統(tǒng)計(jì)，詳見(jiàn)表1），今年獲批潛力巨大！

腫瘤治療    破局耐藥 重塑模式

腫瘤藥物研發(fā)已進(jìn)入水區(qū)，其前沿指向有兩個(gè)不容忽視的方向：一是通過(guò)更的靶向設(shè)計(jì)來(lái)克服或規(guī)避現(xiàn)有療法的耐藥問(wèn)題或體現(xiàn)臨床差異化優(yōu)勢(shì)；二是利用細(xì)胞工程等新技術(shù)，從根本上重塑治療過(guò)程，以達(dá)成更優(yōu)的療與安全平衡。

以非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）為例，茲德沙替尼已在實(shí)驗(yàn)室中顯示出對(duì)多種ROS1融合蛋白及耐藥突變的有，擬用于那些已經(jīng)嘗試過(guò)至少兩種ROS1酪氨酸激酶抑制劑（TKI），但疾病仍然進(jìn)展的轉(zhuǎn)移ROS1陽(yáng)NSCLC患者，尤其是對(duì)現(xiàn)有ROS1抑制劑耐藥的患者。在競(jìng)爭(zhēng)已十分激烈的KRASG12C賽道，硫酸索美來(lái)昔的差異化策略基于其臨床前數(shù)據(jù)，強(qiáng)調(diào)了兩個(gè)可能決定臨床成敗的關(guān)鍵特：較強(qiáng)的腦通透（對(duì)于易發(fā)生腦轉(zhuǎn)移的肺癌至關(guān)重要）以及未見(jiàn)心臟毒和藥物相互作用風(fēng)險(xiǎn)（關(guān)乎長(zhǎng)期用藥安全與聯(lián)合治療潛力），這為其在同類藥物中脫穎而出創(chuàng)造了條件。

在乳腺癌領(lǐng)域，克服內(nèi)分泌治療耐藥是核心命題。正大天晴的庫(kù)莫西利是一種新型的CDK2/4/6抑制劑，其增強(qiáng)的CDK2抑制活被寄望于逆轉(zhuǎn)現(xiàn)有CDK4/6抑制劑的耐藥。更值得關(guān)注的是其開(kāi)發(fā)策略：相繼成功遞交用于二線及一線治療的NDA，驗(yàn)證了該藥物在晚期乳腺癌不同治療階段的應(yīng)用潛力。吉達(dá)利塞作為一款PI3K/mTORC1/2廣譜抑制劑，其提交NDA所依據(jù)的VIKTORIA-1臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)具說(shuō)服力。在PIK3CA野生型患者中，其聯(lián)合方案中位無(wú)進(jìn)展生存期達(dá)到9.3個(gè)月，而對(duì)照組僅為2.0個(gè)月；疾病進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)降低76%。

此外，鹽酸匹米替尼的成功開(kāi)發(fā)則體現(xiàn)了對(duì)度未滿足需求的注。針對(duì)腱鞘巨細(xì)胞瘤，其在中、美、歐三地均獲得“突破治療”或“優(yōu)先藥品”等審評(píng)加速資格，說(shuō)明了全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)對(duì)該藥物臨床價(jià)值的認(rèn)可。

CGT療法以TRGFT-201為代表，這是一種工程化的供體來(lái)源的骨髓移植物，去除了T細(xì)胞并富含調(diào)節(jié)T細(xì)胞（Tregs）和應(yīng)T細(xì)胞的佳混合物。美國(guó)FDA于2025年10月6日受理其在研同種異體T細(xì)胞免疫療法的BLA并授予優(yōu)先審評(píng)（PriorityReview）資格，用于治療包括急髓系白血?。ˋML）、急淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL）和骨髓增生異常綜合征（MDS）在內(nèi)的血液惡腫瘤。關(guān)鍵Ⅲ期數(shù)據(jù)顯示，TRGFT-201在無(wú)中重度慢移植物抗宿主?。╟GvHD）生存率方面相較傳統(tǒng)移植具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著且臨床意義的。

自免疾病    療法迭代 提升體驗(yàn)

自免疾病發(fā)病機(jī)制復(fù)雜，導(dǎo)致新藥研發(fā)失敗率。近年來(lái)頻發(fā)藥物研發(fā)終止事件，原因多為療不足。該領(lǐng)域的競(jìng)爭(zhēng)聚焦對(duì)長(zhǎng)期治療體驗(yàn)的優(yōu)化。

1.給藥途徑從注射到口服

伊可白滯素是一種靶向IL-23受體的口服環(huán)肽類藥物。其潛在革命在于其口服給藥方式，達(dá)到注射才能實(shí)現(xiàn)的抗炎果。我國(guó)CDE已將該創(chuàng)新藥納入優(yōu)先審評(píng)。鹽酸伊可白滯素片擬用于斑塊狀銀屑病的適應(yīng)癥的NDA在美國(guó)（2025-07-21）、歐盟（2025-09-11）、中國(guó)（2025-11-19）已獲得受理。

2.給藥周期的優(yōu)化與靶點(diǎn)機(jī)制的化

在特應(yīng)皮炎等慢病領(lǐng)域，延長(zhǎng)給藥間隔是明確的研發(fā)趨勢(shì)?？旅榔姘輪慰沟脑O(shè)計(jì)亮點(diǎn)即在于其長(zhǎng)，有望將抗IL-4Rα單抗的給藥頻率從現(xiàn)有的2周一次延長(zhǎng)至4周一次，直接提升患者生活質(zhì)量。而樂(lè)德奇拜單抗同樣靶向IL-4Rα，其臨床特點(diǎn)在于起更快，并可能擁有更的臨床應(yīng)答。此外，樂(lè)德奇拜單抗在研的還有多項(xiàng)適應(yīng)癥，如哮喘、慢阻塞肺病、慢鼻竇炎伴鼻息肉等。

MY008211A是一種補(bǔ)體B因子（CFB）抑制劑。CFB是補(bǔ)體旁路途徑（AP）的正向調(diào)節(jié)因子，MY008211A通過(guò)特異結(jié)合B因子，抑制補(bǔ)體旁路途徑中CFB的活，抑制AP和AP通路中的正反饋放大環(huán)路，從而抑制C3和C5轉(zhuǎn)化酶的形成，終血管內(nèi)溶血，無(wú)血管外溶血風(fēng)險(xiǎn)。MY008211A為化藥1類創(chuàng)新藥。在我國(guó)，鋼絞線廠家武漢啟瑞藥業(yè)有限公司已遞交MY008211A片用于陣發(fā)睡眠血紅蛋白尿（PNH）的NDA并于2025年10月18日獲得受理。

邦瑞替尼是由杭州華東醫(yī)藥集團(tuán)生物醫(yī)藥有限公司、杭州邦順制藥有限公司研發(fā)的化藥1類創(chuàng)新藥，用于真紅細(xì)胞增多癥的NDA于2024年8月22日在國(guó)內(nèi)受理，2025年11月8日補(bǔ)充資料的審評(píng)獲得受理。

神經(jīng)系統(tǒng)疾病    構(gòu)建體系 修正策略

面對(duì)神經(jīng)退行疾病，近期的進(jìn)展顯示出清晰的“兩條腿走路”策略：一是發(fā)展靈敏度的生物標(biāo)志物檢測(cè)技術(shù)，實(shí)現(xiàn)早診早治；二是開(kāi)發(fā)能觸及疾病核心病理的療法，而非僅僅控制癥狀。

1.阿爾茨海默?。ˋD）的診療協(xié)同突破

診斷端的進(jìn)步是實(shí)施治療的前提。tau蛋白示蹤劑MK-6240-[18F]能夠在活體內(nèi)對(duì)AD的關(guān)鍵病理標(biāo)志——tau蛋白神經(jīng)原纖維纏結(jié)進(jìn)行可視化、定量化評(píng)估。這不僅助力早期診斷和鑒別診斷，更能動(dòng)態(tài)監(jiān)測(cè)疾病進(jìn)展和治療果，為臨床試驗(yàn)和新藥評(píng)估提供關(guān)鍵工具。在治療端，琥珀八氫氨吖啶作為擁有雙重膽堿酯酶抑制功能的新藥，其Ⅲ期臨床試驗(yàn)達(dá)到主要終點(diǎn)，且報(bào)告的不良事件發(fā)生率低于對(duì)照組，為癥狀管理提供了新的有武器。

2.帕金森病的多維度干預(yù)與本源療法探索

帕金森病的藥物研發(fā)正越單純的多巴胺替代。他伐帕敦是一個(gè)也是唯一一個(gè)正在研究的D1/D5部分激動(dòng)劑，可能帶來(lái)更好的運(yùn)動(dòng)癥狀控制和更低的作用風(fēng)險(xiǎn)。更具顛覆潛力的是細(xì)胞療法Raguneprocel，住友制藥株式會(huì)社已于2025年8月5日提交該細(xì)胞產(chǎn)品的制造與上市許可申請(qǐng)，該產(chǎn)品可晚期帕金森病患者在“關(guān)閉”期的運(yùn)動(dòng)功能。本次提交上市申請(qǐng)的依據(jù)，來(lái)源于京都大學(xué)醫(yī)院所開(kāi)展的研究者發(fā)起臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，該試驗(yàn)結(jié)果已于2025年4月發(fā)表在《自然》雜志。

此外，在失眠領(lǐng)域，法贊雷生作為食欲素受體拮抗劑，其Ⅲ期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示了快速、持久的療，且因不良事件終止治療率低（0.6%），無(wú)戒斷癥狀，體現(xiàn)了其在療與安全間良好的平衡。

罕見(jiàn)病領(lǐng)域    填補(bǔ)空白 優(yōu)化標(biāo)準(zhǔn) 

1.療“前所未有”刷新期待

Xervyteg在治療伴有胃腸道受累的急移植物抗宿主?。℅I-aGvHD）患者的Ⅲ期臨床試驗(yàn)ARES中達(dá)到主要終點(diǎn)。對(duì)類固醇治療無(wú)應(yīng)答且對(duì)魯索替尼（ruxolitinib）耐藥或不耐受患者，其三線治療的客觀緩解率達(dá)到62%，遠(yuǎn)過(guò)預(yù)期目標(biāo)。有望重新定義治療標(biāo)準(zhǔn)。

2.以患者為中心的長(zhǎng)期管理方案優(yōu)化

在兒童生長(zhǎng)激素缺乏癥領(lǐng)域，治療依從是影響療的核心因素。伊坦長(zhǎng)重組人生長(zhǎng)激素的核心價(jià)值在于其將每日一次的皮下注射改為每周一次。其Ⅲ期研究確證了這種給藥方式在促進(jìn)身生長(zhǎng)方面的非劣。億邁生物科技（香港）有限公司、百利昂意大利有限公司和天境生物（杭州）有限公司聯(lián)合在我國(guó)遞交伊坦長(zhǎng)重組人生長(zhǎng)激素注射的NDA并于2024年12月7日獲得受理。

隨著國(guó)內(nèi)生成式人工智能的快速發(fā)展，相關(guān)監(jiān)管政策正逐步落地，由國(guó)互聯(lián)網(wǎng)信息辦公室等七部門聯(lián)合發(fā)布的《生成式人工智能服務(wù)管理暫行辦法》(以下簡(jiǎn)稱《辦法》)于8月15日正式施行。作為我國(guó)份針對(duì)生成式人工智能的規(guī)范監(jiān)管文件，《辦法》以“促進(jìn)生成式人工智能健康發(fā)展和規(guī)范應(yīng)用”為目標(biāo)，明確國(guó)堅(jiān)持發(fā)展和安全并重、促進(jìn)創(chuàng)新和依法治理相結(jié)合的原則，對(duì)生成式人工智能服務(wù)實(shí)行包容審慎和分類分監(jiān)管。

經(jīng)過(guò)擁有三十多年手打魚丸制作經(jīng)驗(yàn)的李慧中師傅介紹與薦，“舌團(tuán)”分成三組，實(shí)地找尋魚丸所需食材。李響、河森堡前往當(dāng)?shù)剞r(nóng)貿(mào)市場(chǎng)，采買土雞蛋、小黃姜、紫菜以及青蔥。安吉縣上舍村的茂密竹林孕育出純凈水源，其水質(zhì)無(wú)污染且富含礦物質(zhì)正是造就梅溪魚丸味道甜美的奧秘所在，姜妍、宣璐來(lái)到上舍村收集山泉水常州預(yù)應(yīng)力鋼絞線價(jià)格，上演取水飲水“唯美大片”，畫風(fēng)清新歡快，治愈果滿分。吳奇隆則因戶外風(fēng)穿搭，成“釣魚天選之子”，孤身前往西苕溪，這里的花鰱、白鰱個(gè)頭大，肉質(zhì)細(xì)膩鮮美，是制作梅溪魚丸的“靈魂食材”。毫無(wú)垂釣經(jīng)驗(yàn)的他在接連碰壁的情況下心生妙計(jì)，使用“能力”之“草船借箭”，向釣友“爭(zhēng)取”到了一條膘肥體壯的花鰱。